超說明書用藥又稱「藥品說明書外用法」、「藥品未注冊用法」，是指藥品使用的適應證、劑量、療程、途徑或人群等未在藥品監督管理部門批準的藥品說明書記載范圍內的用法。具體情況包括改變適應證、改變給藥途徑、改變給藥劑量或頻率、改變適應人群。

1、超說明書用藥現狀

國內外藥物治療中超說明書用藥是普遍現象。有關資料報道，在美國每一年約40%～60%的處方藥被用于“未經FDA批準的用途”。統計顯示，住院兒科患者中超說明書用藥占有50%~90%。2013年中國藥理學會對全國45家醫院進行“超說明書用藥調查”，結果顯示，24家醫院填報的1652項超說明書用藥涉及的998個藥品，超適應證用藥的有 90.4％，超用藥劑量和頻率有21.1％，超用藥途徑有9.3％，超藥品的使用人群的有3.9％。

2、超說明書用藥原因

（1）藥品說明書自身缺陷：由于說明書的內容是依據藥品申請上市當時研究結果所得的資料所刊載，新藥在申請核準上市時，不需要將藥品所有可能的效用全部進行研究。但臨床醫學在探索中不斷前進，必然導致在藥物使用中不斷有新的發現和經驗積累。而藥品說明書的修改需經藥品主管部門審查，因時間和成本的因素，許多制藥公司都不愿意再主動更改說明書，因此藥品說明書不一定代表了該藥當前的治療信息，而往往滯后于科學知識和文獻。

（2）滿足臨床治療的需要：基于道德考慮，多數藥品的人體試驗都未在兒童與孕婦身上進行測試，然而兒童與孕婦也會患一般成人相同的疾病，因此應用于兒童和孕婦的藥物治療方式很多屬于超說明書用藥。超說明書用藥常發生在癌癥治療領域。因為腫瘤科的醫生和癌癥患者會有意愿嘗試“藥品說明書外用藥”，期望尋求一線生機。另外，對于很多罕見病，醫生在沒有其他選擇的情況下，“藥品說明書外用藥”常是唯一治療罕見疾病的用藥。